Это заболевание поражает примерно один процент людей старше 65 лет, нарушая их двигательные функции. Оно вызвано увеличением выработки в головном мозге допамина - вещества, обеспечивающего связь между нервными клетками.
«Хотя мы не знаем причин болезни Паркинсона, мы начинаем понимать механизмы, вызывающие патологические проявления этой болезни, что дает нам возможность повлиять на эти механизмы с целью улучшения состояния больных», - говорит Мафью Дюринг, профессор кафедры молекулярной биологии Окландского Университета в Новой Зеландии
Профессор Дюринг получил разрешение на проведение эксперимента по применению генной терапии для лечения болезни Паркинсона. Ученые будут работать с геном GAD, кодирующим выработку протеина под названием GABA, который регулирует выработку допамина. Ген будет помещен внутрь безопасного для человека вируса, который должен вводиться пациенту. Ученые надеются, что благодаря генной терапии, удастся снизить выработку допамина, что приведет к нормализации двигательных функций пациентов.
По словам профессора Дюринга, он и его коллеги продемонстрировали принципиальную возможность успешного проведения генной терапии в ходе экспериментов на животных. В опытах на крысах ген находился в организме животных всю жизнь, в связи с чем восстановились их ранее нарушенные двигательные функции. Судить о степени улучшения их состояния можно было благодаря показаниям введенных в мозг электродов, которые измеряли количество протеина GABA. Результаты этих исследований были опубликованы в журнале “Science”.
Планируется, что в ходе клинического эксперимента по генной терапии нейрохирург Майкл Каплитт из клиники Корнельского медицинского колледжа в Нью-Йорке введет в мозг 12 пациентов ген GAD. Первая фаза испытаний генной терапии должна продемонстрировать безопасность этого метода. Это особенно важно, так как последние несколько раз клинические эксперименты по генной терапии ряда заболеваний, хотя и оканчивались удачно, но сопровождались тяжелыми осложнениями. Если будет доказана безопасность метода генной терапии при болезни Паркинсона, в ходе следующих двух фаз испытаний, в которых примут участие несколько сот пациентов, будет исследована его эффективность.
